ژن درمانی و استراتژیهای CRISPR برای درمان نابینایی
ژن درمانی یک رویکرد نوآورانه در پزشکی است که از مواد ژنتیکی برای پیشگیری، درمان و حتی درمان بیماری استفاده می کند. در ژن درمانی، مواد ژنتیکی به سلول ها نفوذ میکنند و نحوه تولید پروتئین را تغییر می دهد.
محققان شرکت Editas Medicine مستقر در ایالات متحده و Allergan مستقر در ایرلند برای اولین بار CRISPR را برای یک فرد مبتلا به یک بیماری ژنتیکی تجویز کردند. این درمان برجسته از رویکرد CRISPR برای یک جهش خاص در یک ژن مرتبط با نابینایی دوران کودکی استفاده می کند. جهش بر عملکرد محفظه حسگر نور چشم به نام شبکیه تأثیر میگذارد و منجر به از بین رفتن سلول های حساس به نور می شود.
چشم به عنوان محل آزمایش CRISPR
ژن درمانی شامل قرار دادن نسخه صحیح یک ژن در سلول هایی است که در توالی ژنتیکی آن ژن اشتباه دارند و عملکرد طبیعی پروتئین در سلول را بازیابی می کند. چشم یک اندام ایده آل برای آزمایش رویکردهای درمانی جدید، از جمله CRISPR است. به این دلیل که چشم به راحتی قابل دسترسی است.
دلیل دوم این است که بافت شبکیه چشم در برابر مکانیسم دفاعی بدن محافظت میشود، که در غیر این صورت، مواد تزریقی مورد استفاده در ژن درمانی را خارجی در نظر میگیرد و یک پاسخ حمله دفاعی ایجاد میکند. چنین پاسخی مزایای مرتبط با درمان را از بین می برد.
CRISPR یک فناوری جدید است که دانشمندان را بسیار هیجان زده کرده است. این به آنها اجازه می دهد تا تغییرات بسیار دقیقی در DNA ایجاد کنند، ماده ژنتیکی که نحوه رشد و عملکرد همه موجودات زنده را تعیین می کند.
فناوری جدید برای درمان نابینایی: ژن درمانی
اخیراً دانشمندان در حال توسعه ابزار جدید قدرتمندی بوده اند که زیست شناسی و مهندسی ژنتیک را به فاز بعدی منتقل می کند. این فناوری نوآورانه ویرایش ژن که CRISPR نام دارد، محققان را قادر می سازد تا به طور مستقیم کد ژنتیکی سلول های چشم را ویرایش کرده و جهش ایجاد کننده بیماری را تصحیح کنند.
کودکانی که از بیماری Leber congenital amaurosis نوع 10 رنج می برند، از یک سالگی شروع به کاهش بینایی پیشرونده می کنند. این شکل خاص ازنابینایی مادرزادی ناشی از تغییر در DNA است که بر توانایی ژن – به نام CEP290 – برای ساخت پروتئین کامل تأثیر می گذارد. از دست دادن پروتئین CEP290 بر بقا و عملکرد سلول های حساس به نور، به نام گیرنده های نوری، تأثیر می گذارد.
برای این کارآزمایی، CRISPR طراحی شد تا بخشی مشکلساز از ژنی به نام CEP290 را که پروتئین مورد نیاز سلولهای گیرنده نوری را که چشم برای حس کردن نور از آن استفاده میکند، کد میکند. اولین آزمایش در جهان بود که بهجای اعمال کریسپر به سلولهای افراد در آزمایشگاه (در شرایط in vitro) و سپس تزریق مجدد آنها، مستقیماً سیستم ویرایش ژن را به بدن تزریق کردند.
منبع خبر:
